Гемофилию излечат генным методом

27 ноября 2013 г.

Медики из Соединенных Штатов Америки смогли избавить собак от гемофилии, заменив поврежденный ген F8 в их геноме на его нормальную версию при помощи генной терапии.

Группа медиков под руководством Дэвида Уилкокса из Медицинского колледжа университета Висконсина завершили испытания генной терапии, способной избавить собаку, а в ближайшей перспективе и человека, от гемофилии. Специалисты создали особый ретровирус, который вставляет в стволовые клетки костного мозга ген F8, а также связанный с ним участок ITGA2B, участвующий в выработке белков, которые нужны для свертывания крови.

Обычно тромбоциты не вырабатывают такие белки, а добавление этих генов уменьшает шансы на то, что иммунная система начнет уничтожать «чужеродные» молекулы F8 в крови у больного.

После того как специалисты проверили эффективность своей методики на культурах клеток в пробирке, они пересадили эти стволовые клетки в костный мозг собак, которые страдали от гемофилии. Операция прошла очень успешно, а через некоторое время тромбоциты в крови животных начали вырабатывать фактор VIII. Ученые отметили, что уровень белка, который участвует в свертывании крови, оказался высоким на протяжении 2,5 лет эксперимента. Медики отмечают, что этот факт открывает дорогу к клиническим испытаниям генной терапии на добровольцах.

Источник: MedNovelty

Гемофилию излечат генным методом

Читайте также:

Свежие статьи

Гемофилию излечат генным методом

Читайте также:

Свежие статьи

Присоединяйтесь к нам в социальных сетях